Deux perfusions expérimentales ont fait disparaître les signes détectables d’un cancer métastatique chez un garçon de trois ans.
L’enfant souffrait d’un hépatoblastome, une tumeur rare qui se développe dans le foie des jeunes enfants. Dans son cas, le cancer s’était propagé à d’autres parties du corps et résistait à la chimiothérapie. L’équipe médicale s’est alors tournée vers une approche expérimentale fondée sur les propres cellules immunitaires du patient.
Le principe consiste à prélever des lymphocytes T, des cellules chargées de défendre l’organisme, puis à les modifier en laboratoire. Elles reçoivent un récepteur artificiel qui leur permet de reconnaître une cible présente sur les cellules cancéreuses. Après leur réinjection, ces cellules dites CAR-T peuvent rechercher puis attaquer les cellules portant cette cible.
Ici, la cible choisie était une protéine appelée GPC3, très présente à la surface de nombreuses cellules de l’hépatoblastome. Les cellules CAR-T avaient aussi été modifiées pour produire deux molécules, les interleukines 15 et 21. Celles-ci servent de signaux au système immunitaire et peuvent aider les cellules traitées à rester actives.
Le garçon a reçu deux perfusions. Selon l’équipe médicale, son cancer a ensuite connu une régression complète. Aucun signe détectable de la maladie n’était réapparu au moins douze mois après le traitement. Le résultat est notable car les thérapies CAR-T ont jusqu’ici surtout réussi contre certains cancers du sang.
Les tumeurs solides, comme celles du foie, sont plus difficiles à atteindre. Les cellules immunitaires doivent pénétrer dans la masse tumorale, y rester actives et reconnaître suffisamment bien leurs cibles. Le milieu entourant la tumeur peut aussi freiner leur action. Ajouter les deux interleukines pourrait avoir contribué à maintenir l’activité des cellules administrées à cet enfant.
Il faut cependant rester très prudent sur la portée du résultat. La publication décrit le cas d’un seul patient et ne permet donc pas de connaître le taux de réussite de cette méthode. Une disparition du cancer pendant douze mois ne permet pas non plus d’affirmer qu’une guérison définitive est obtenue.
Ce cas fournit désormais une base concrète pour étudier cette stratégie chez davantage d’enfants atteints d’hépatoblastome résistant aux traitements habituels. Des essais sur plusieurs patients devront notamment mesurer la durée des rémissions, les effets indésirables et la part exacte du bénéfice apporté par les cellules CAR-T modifiées.
